Cellules souches: via gratuit expérimentation

cellule' staminali' / La voie libre à l’expérimentation de la thérapie génique contre deux maladies génétiques rares. Avec l’approbation officielle de l’Istituto Superiore di Sanita’, en fait, l’hôpital San Raffaele Telethon Institute pour la Thérapie Génique (Hsr-Tiget), Milan peut démarrer deux essais cliniques afin d’évaluer si les cellules souches sont efficaces sur les enfants atteints de leucodystrophie métachromatique ou le syndrome de Wiskott-Aldrich.

Deux essais dureront trois ans et comportera un total de 14 enfants. Dans la leucodystrophie métachromatique, explique l’hôpital San Raffaele de milan, à cause d’une anomalie génétique se détériore inexorablement dans le système nerveux. Le Syndrome de Wiskott-Aldrich, cependant, affecte gravement le système immunitaire en raison de l’absence d’une protéine: lorsque cela se produit, les défenses contre la maladie sont si mauvais, le nombre de plaquettes diminue de manière significative tandis qu’il augmente le risque de développer des cancers et des maladies auto-immunes.

Des chercheurs de l’Hsr-Tiget, qui ont déjà obtenu des résultats positifs dans le laboratoire, ils vont essayer maintenant pour corriger le défaut génétique responsable de ces graves maladies par thérapie génique. Les médecins vont ramasser de la moelle osseuse des enfants de cellules souches de sang et d’insérer une copie saine du gène. Une fois corrigé, ces cellules souches vont être remis au patient, où ils sont attendus pour corriger le défaut.

Vous serez soumis à la thérapie génique 8 enfants atteints de leucodystrophie métachromatique avec la maladie à son début, pour être en mesure de démontrer le court terme, l’efficacité et l’innocuité de la thérapie et de traitement dans l’avenir, les enfants étant les plus avancés. Le premier a déjà été identifié et est un enfant de libanais de 13 mois. Le Syndrome de Wiskott-Aldrich, quant à lui, sera impliqué 6 enfants, choisis parmi ceux souffrant de la forme la plus grave de la maladie et de l’absence d’un donneur de moelle osseuse compatible.

Via | Aduc Photo

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